鏡湖引新療法治罕見病患者

【本報消息】澳門鏡湖醫院昨公佈澳門首例報道的先天性血栓性血小板減少性紫癜個案，並宣佈澳門成為粵港澳大灣區內首個引入ADAMTS13酶替代療法(ERT)治療cTTP的地區，該療法可有效補充患者體內缺陷酶，提供穩定酶水平，顯著降低急性發作風險及相關癥狀發生率，為罕見血液疾病患者帶來新治療選擇，避免傳統頻繁輸注帶來的感染風險。

發佈會昨日下午三時半在鏡湖醫院霍英東博士專科醫療大樓十四樓荷花廳舉行，鏡湖醫院院長李鵬斌，副院長張振榮、黎啓盛，院長助理潘寶全，兒科副主任、兒科副主任顧問醫生李靜，兒科副主任顧問醫生陳彥等出席。

張振榮致詞稱，隨着“港澳藥械通”政策的實施深化，內地患者可通過在該醫院診療，盡早受惠尚未在內地上市的創新藥，使該院成為連接港澳與內地罕見病診療資源的重要樞紐，為灣區醫療發展貢獻“鏡湖經驗”。

他呼籲各界持續關注罕見病群體，給予更多理解與幫助；鼓勵醫務人員加強培訓、保持臨床警覺，落實“早發現、早診斷、早治療”，讓每位罕見病患者得到適切診治。未來將堅會守百年初心，持續推進醫療創新與區域協作，以更優質的服務守護粵港澳大灣區居民的健康。

減少患者復發風險

血栓性血小板減少性紫癜是一種罕見但危及生命的血液疾病，每一百萬人中約有二至六人發病。主要特徵包括全身小血管內形成大量微小血栓，導致血小板消耗、紅血球破壞，並可能影響多個器官功能。陳彥指出，該院公佈澳門首例個案，為一名現時十四歲兩個月的男性患者。患者早年足月順產，出生後廿五小時出現皮膚黃染加重，過去共七次因感染後發熱及血小板減少入院，二○一七年入院時外周血塗片可見較多碎片紅細胞。目前該病人情況穩定，日後若急性發作，有機會應用最新ERT治療，成為澳門首宗使用個案。

此個案及新療法的引入，彰顯澳門醫療進步，預期助cTTP患者減低復發風險，提升生活質量。